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Myopathie de Duchenne : réparation de cellules souches musculaires humaines

mercredi 13 février 2008

Des cellules souches musculaires de personnes atteintes de myopathie, peuvent-elles être corrigées de façon pérenne et, in fine, "guéries" ?

C’est en utilisant une technique de thérapie génique, le "saut d’exon" 1, qu’une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par le chercheur CNRS Luis Garcia et Yvan Torrente y est parvenue. Ces scientifiques ont ainsi restauré, pour la première fois, la fonctionnalité de la dystrophine humaine, la protéine manquante dans la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires. Ils ont ensuite transplanté ces cellules humaines "corrigées" dans des souris modèles de cette pathologie, pour tester leur efficacité. Et, les performances musculaires des souris s’en sont trouvées améliorées.

Publiés le 13 décembre 2007 dans la revue Cell Stem Cell, ces travaux ont été effectués en partie dans le cadre de Généthon, laboratoire créé et financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. Ils constituent une avancée dans le traitement cellulaire autologue, utilisant les propres cellules du patient "réhabilitées".


Voir en ligne : Centre national de la recherche scientifique (CNRS)


1 Cette technique permet de rétablir la fabrication d’une protéine, ici la dystrophine, tronquée mais fonctionnelle.